NICE je prvi put preporučio inovativni tretman koji bi mogao pomoći bebama, djeci i mladima koji se liječe od raka izbjeći gubitak sluha.
Cisplatin je snažan kemoterapijski lijek koji se široko koristi za liječenje mnogih vrsta raka u djetinjstvu. Tijekom vremena, cisplatin se može nakupljati u unutarnjem uhu i uzrokovati upalu i oštećenje poznato kao ototoksičnost, što je jedan od uzroka gubitka sluha.
Konačni nacrt preporuka preporučuje upotrebu bezvodnog natrijevog tiosulfata, poznatog i kao Pedmarqsi, proizvođača Norgine, za sprječavanje gubitka sluha uzrokovanog kemoterapijom cisplatinom kod djece u dobi od 1 mjeseca do 17 godina sa solidnim tumorima koji se nisu proširili na druge dijelove tijela.
Oko 60% djece liječene cisplatinom razvit će trajni gubitak sluha, s 283 nova slučaja ototoksičnog gubitka sluha dijagnosticirana kod djece mlađe od 18 godina u Engleskoj između 2022. i 2023. godine.
Lijek, koji medicinska sestra ili liječnik daje kao infuziju, djeluje tako da se veže na cisplatin koji stanice nisu apsorbirale i blokira njegovo djelovanje, čime se sprječava oštećenje stanica uha. Upotreba bezvodnog natrijevog tiosulfata ne utječe na učinkovitost kemoterapije cisplatinom.
Procjenjuje se da će u prvoj godini preporuke za upotrebu bezvodnog natrijevog tiosulfata oko 60 milijuna djece i mladih u Engleskoj imati pravo na primanje lijeka.
Gubitak sluha zbog liječenja raka može imati razoran utjecaj na djecu i njihove obitelji, stoga nam je drago što možemo preporučiti ovu inovativnu mogućnost liječenja.
Ovo je prvi lijek za koji je dokazano da sprječava i smanjuje učinke gubitka sluha te će imati dramatičan utjecaj na živote djece i mladih.
Helen je nastavila: „Naša preporuka ovog inovativnog tretmana pokazuje NICE-ovu predanost fokusiranju na ono što je najvažnije: brzo pružanje najbolje skrbi pacijentima i osiguravanje dobre vrijednosti za novac za porezne obveznike.“
Podaci iz dva klinička ispitivanja pokazali su da je liječenje gotovo prepolovilo stopu gubitka sluha kod djece koja su primala kemoterapiju cisplatinom. Jedno kliničko ispitivanje otkrilo je da su djeca koja su primala kemoterapiju cisplatinom nakon čega je slijedio bezvodni natrijev tiosulfat imala stopu gubitka sluha od 32,7%, u usporedbi sa stopom gubitka sluha od 63% kod djece koja su primala samo kemoterapiju cisplatinom.
U drugoj studiji, 56,4% djece koja su primala samo cisplatin iskusilo je gubitak sluha, u usporedbi s 28,6% djece koja su primala cisplatin nakon čega je slijedio bezvodni natrijev tiosulfat.
Ispitivanja su također pokazala da ako su djeca razvila gubitak sluha, on je općenito bio manje ozbiljan kod onih koji su koristili bezvodni natrijev tiosulfat.
Roditelji su neovisnom odboru NICE-a rekli da bi gubitak sluha kao posljedica kemoterapije cisplatinom mogao utjecati na razvoj govora i jezika, kao i na funkcioniranje u školi i kod kuće.
Zadovoljstvo nam je objaviti da će se ovaj revolucionarni lijek koristiti kod mladih pacijenata koji se liječe od raka kako bi se spriječio gubitak sluha kao nuspojava kemoterapije cisplatinom.
Ralph je nastavio: „Radujemo se što ćemo ovaj lijek vidjeti u bolnicama diljem zemlje i nadamo se da će sva djeca koja bi mogla imati koristi od njega uskoro imati pristup ovom tretmanu koji spašava živote. Zahvalni smo našim podupirateljima na njihovom doprinosu, koji je omogućio RNID-u da NICE-u pruži važne ideje i dokaze koji će pomoći da ovaj lijek postane široko dostupan diljem Ujedinjenog Kraljevstva. Ovo je prvi put da je lijek posebno razvijen za sprječavanje gubitka sluha i da se preporučuje za upotrebu u NHS-u. Ovo je važna prekretnica koja će onima koji ulažu i razvijaju tretmane za gubitak sluha dati povjerenje da mogu uspješno plasirati lijek na tržište.“
Liječenje će biti dostupno u NHS-u u Engleskoj u roku od tri mjeseca od objave konačnih smjernica NICE-a.
Tvrtka je sklopila povjerljivi komercijalni ugovor o opskrbi bezvodnim natrijevim tiosulfatom Nacionalnoj zdravstvenoj službi po sniženoj cijeni.